Hallan una nueva esperanza contra la ELA: un fármaco para el párkinson podría frenarla

Un fármaco usado contra el párkinson es seguro para tratar a pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y retrasó la progresión de la enfermedad una media de 27,9 semanas en un pequeño ensayo clínico, aunque para confirmar su eficacia hace falta realizar más pruebas. La ELA es una enfermedad mortal de las neuronas motoras que hace que las personas pierdan gradualmente el control de los músculos. No tiene cura y los tratamientos actuales se centran en reducir los síntomas y proporcionar cuidados de apoyo.

Un estudio japonés que publica este jueves Cell Stem Cell ha probado el fármaco ropinirol en un ensayo clínico con pacientes de ELA esporádica, es decir, no familiar. El autor principal Hideyuki Okano, de la Universidad Keio de Tokio, dijo que este ensayo ha demostrado que el fármaco es seguro en pacientes con ELA y que “potencialmente tiene algún efecto terapéutico, pero para confirmar su eficacia” son necesarios más estudios, por lo que se planea un ensayo de fase 3 “para un futuro próximo."

El ensayo reclutó a 20 pacientes con ELA que no eran portadores de genes que predispongan a la enfermedad y, por término medio, llevaban 20 meses diagnosticados. Algunas personas respondieron mejor que otras al fármaco y, aunque no están claros los motivos, los investigadores consideran que probablemente se deba a diferencias genéticas que esperan identificar en futuros estudios.

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El ensayo fue doble ciego durante las primeras 24 semanas, lo que significa que ni pacientes ni médicos sabían quién recibía ropinirol y quién placebo. Durante otras 24 semanas se administró el fármaco a todos los pacientes que desearon continuar. Muchos abandonaron el ensayo, en parte por la pandemia de covid, por lo que solo 7 de 13 pacientes tratados con ropinirol y 1 de 7 con placebo seguido del fármaco fueron controlados durante todo el año. El equipo destacó que ningún paciente había abandonado el ensayo clínico por motivos de seguridad del medicamento.

Para determinar si el fármaco era eficaz para ralentizar la progresión de la ELA, se supervisaron una serie de medidas durante el ensayo y cuatro semanas después de acabar el tratamiento.

"Terapéuticamente prometedor"

El equipo comprobó que el ropinirol “se muestra terapéuticamente prometedor” en pacientes con ELA para ayudarles a mantener la actividad diaria y la fuerza muscular, indicó otro de los firmantes del estudio, Satoru Morimoto, del mismo centro universitario.

Los pacientes que recibieron ropinirol durante ambas fases del ensayo eran más activos físicamente que los del grupo placebo y mostraron tasas más lentas de deterioro de la movilidad, la fuerza muscular y la función pulmonar, y tenían más probabilidades de sobrevivir.

Los beneficios del ropinirol en relación con el placebo fueron cada vez más pronunciados a medida que avanzaba el ensayo.

En cuanto a las personas del grupo placebo que empezaron a tomar el fármaco a mitad del ensayo, no experimentaron esas mejoras, “lo que sugiere que el tratamiento con ropinirol solo puede ser útil si se inicia antes y se administra durante más tiempo”, explica la publicación en un comunicado.

Los investigadores estudiaron los mecanismos subyacentes a los efectos del ropinirol y buscaron marcadores moleculares de la enfermedad.

Para ello, generaron células madre pluripotenciales inducidas a partir de la sangre de los pacientes y las transformaron en motoneuronas en el laboratorio. "Encontramos una correlación muy llamativa entre la respuesta clínica de un paciente y la respuesta de sus neuronas motoras in vitro", afirmó Morimoto.

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Los pacientes cuyas motoneuronas respondieron de forma robusta al ropinirol in vitro tuvieron una progresión clínica de la enfermedad mucho más lenta con el tratamiento, mientras que los que respondieron de forma subóptima mostraron una progresión de la enfermedad más rápida a pesar de tomar el fármaco.

Este método de cultivo y ensayo de motoneuronas a partir de células madre pluripotentes inducidas derivadas de pacientes podría usarse clínicamente para predecir la eficacia del fármaco en un paciente determinado, sugiere el equipo.