Desarrollan una terapia CAR-T contra dos de los cánceres infantiles más mortales

Una nueva terapia con células CAR-T, que se dirige directamente al líquido cefalorraquídeo que rodea el tumor cerebral, ha sido probada con éxito en animales. Este buen resultado aumenta la esperanza de curación para dos de los cánceres cerebrales infantiles más difíciles de tratar, el meduloblastoma y el ependimoma.

Un equipo internacional de científicos informa en la revista 'Nature Medicine' que este enfoque fue eficaz en el tratamiento de estos tipos de cáncer en modelos de ratón y abre la vía a más estudios clínicos que evalúen esta estrategia para tratar los cánceres cerebrales pediátricos, la causa más común de muerte por cáncer en la infancia.

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"Las recurrencias del meduloblastoma y el ependimoma se pueden diseminar por todo el revestimiento del cerebro y la médula espinal, que se bañan en líquido cefalorraquídeo. Esta ubicación ofrece la oportunidad de administrar terapias en la compartimento del líquido cefalorraquídeo y podría proporcionar una mejor oportunidad para que la terapia alcance y elimine el tumor que administrarlo a través del torrente sanguíneo", señala Nabil Ahmed, profesor asociado de Pediatría e Inmunología en la Universidad de Baylor y en el Texas Children's Hospital (Estados Unidos) y uno de los autores del estudio en declaraciones recogidas por Neuroscience News.

Dos cánceres mortales

"En la actualidad, la gran mayoría de los niños con meduloblastoma metastásico recurrente o ependimoma tienen un pronóstico mortal, por lo que es muy emocionante pensar que hemos identificado un enfoque novedoso para tratar a esta población de pacientes", añade Michael Taylor, neurocirujano, científico sénior en el programa de Desarrollo y Biología de Células Madre y profesor de Cirugía y Medicina de Laboratorio y Patobiología de la Universidad de Toronto (Canadá).

"El suministro al líquido cefalorraquídeo supera la barrera hematoencefálica y ofrece la ventaja de minimizar posibles efectos secundarios"

En estudios en modelos de ratón, las células CAR-T (células que se han extraido del paciente y se han rediseñado para que luchen contra el cáncer) se administraron en el líquido cefalorraquídeo alrededor del tumor o en el torrente sanguíneo de ratones que albergaban múltiples tumores de meduloblastoma y ependimoma. Durante 200 días, se estudió el tamaño del tumor y la supervivencia de los animales, y los resultados mostraron que la administración de células CAR-T específicas del tumor en el líquido cefalorraquídeo fue más eficaz que administrarlas a través de la sangre. "A diferencia de la administración a través de la sangre, el suministro al líquido cefalorraquídeo supera la barrera hematoencefálica y también ofrece la ventaja de minimizar la exposición de otros tejidos del cuerpo a las células CAR-T y, en consecuencia, posibles efectos secundarios", explican los autores.

En algunas de sus pruebas, los investigadores combinaron las células CAR-T con un medicamento aprobado contra el cáncer llamado azacitidina. Los resultados mostraron que la combinación de inmunoterapia con azacidina fue significativamente más eficaz que cualquier tratamiento por separado. Ahora, el siguiente paso es el primer ensayo clínico en niños. El Texas Children's Hospital y el Baylor College of Medicine actualmente están reclutando pacientes para evaluar la seguridad y la eficacia antitumoral de este enfoque.