¿Tratar el párkinson con terapias de células madre? Una posible opción segura y con menos efectos adversos

La enfermedad del Parkinson es una patología que afecta a más de siete millones de personas en el mundo y a unas 150.000 en España. La prevalencia se ha duplicado en los últimos 25 años y un 15% de los casos de los diagnosticados en nuestro país tiene menos de 50 años. En este contexto de gran repercusión, dos nuevos estudios demuestran la seguridad de utilizar la terapia con células madre para abordarla. Es más, se podría tratar de una opción potencialmente más eficaz y con menos efectos adversos, pese a que requiere más investigación.

Concretamente, se trata de dos trabajos independientes que han sido publicados este miércoles en Nature. Por un lado, en uno de estos se llevó a cabo un ensayo de fase I/II en el Hospital Universitario de Kioto con siete pacientes con edades comprendidas entre los 50 y los 69 años de edad con quienes usaron células derivadas de células madre pluripotentes inducidas humanas en ambos hemisferios cerebrales. En este caso, no se reportaron eventos adversos graves durante los 24 meses analizados, pero sí 73 de leves a moderados; las células trasplantadas produjeron dopamina sin sobrecrecimiento ni formación de tumores, que es un riesgo asociado con este tipo de terapias.

Además, los científicos observaron una disminución de los síntomas motores asociados al párkinson, en cuatro de los seis participantes que continuaron con el ensayo hasta la evaluación de eficacia, pero los resultados variaron según las medidas utilizadas y algunas de ellas mostraron cambios que eran mínimos.

Por otro lado, un segundo estudio exploró la seguridad de un producto celular derivado de células madre embrionarias humanas. En este caso, los participantes fueron 12 pacientes con una mediana de edad de 67 años, los cuales habían recibido un trasplante de bemdaneprocel en el putamen en ambos hemisferios cerebrales. Cinco de ellos recibieron una dosis baja, con 0,9 millones de células por putamen, mientras que el resto fue alta, con 2,7 millones de células por putamen.

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El producto celular fue, en general, bien tolerado y no se reportaron eventos adversos graves relacionados con esta terapia durante los 18 meses de seguimiento. Tampoco hubo incidencia de discinesia, que antes había sido asociada con trasplantes de tejido fetal como tratamiento para el párkinson. Al igual que en la otra investigación, se observó cierta mejoría en la función motora, que también varió en función del parámetro medido.

Por tanto, los dos trabajos establecen la seguridad del trasplante alogénico no propio de productos celulares derivados de células madre para esta patología.

Rosario Sánchez Pernaute, directora del Laboratorio de Reprogramación y Regeneración neural y adjunta a la dirección científica de Investigación Sanitaria Biobizkaia, ha valorado estos estudios para SMC: "Tanto a nivel de desarrollo celular como a nivel clínico, los dos estudios utilizan métodos sólidos y validados y llevan más de 10 años trabajando para conseguir un producto celular seguro y funcional para trasplante en enfermedad de Parkinson. El abordaje quirúrgico es similar y el régimen de inmunosupresión (15 meses) también, aunque con algunas diferencias en los fármacos utilizados".

Limitaciones del estudio

Sin embargo, existen limitaciones a tener en cuenta. Los propios investigadores que han llevado a cabo estos análisis lo resumen en el tamaño de las muestras, que es reducido, y en el carácter abierto de ambos ensayos, que se traduce en que tanto los investigadores como los pacientes sabían quién recibía qué tipo de tratamiento.

Sánchez añade que en los estudios demuestran una eficacia "francamente limitada, a pesar de que no están diseñados para estudiar la eficacia" y los resultados son "algo pobres". "Es notable la falta de evaluación del resultado motor con las dos dosis utilizadas y es posible que en ambos estudios se hayan quedado cortos de dosis considerando la baja supervivencia de las células trasplantadas en estudios previos, posiblemente por temor a las discinesias [movimientos involuntarios] que se dieron en los ensayos con células fetales", defiende, en declaraciones a SMC.

¿Cómo afecta el párkinson?

El párkinson es definido en uno de estos estudios como una afección neurodegenerativa progresiva con una considerable carga sanitaria y económica. Esta se suele caracterizar por la pérdida de neuronas dopaminérgicas en el mesencéfalo y una menor respuesta a la terapia sintomática médica o quirúrgica a medida que progresa la enfermedad.

Esta enfermedad conlleva la pérdida progresiva de neuronas productoras de dopamina. Actualmente, se cuenta con tratamientos como la L-Dopa o levodopa que alivia los síntomas en las primeras etapas, pero tiene efectos secundarios como discinesia. En cambio, ahora, estas dos terapias celulares, podría proporcionar una opción más eficaz y con menos efectos adversos. Para ello, habrá que seguir investigando al respecto.