Así funciona la unidad de terapias avanzadas en cáncer infantil: el servicio pionero que ya ha tratado a mil niños

El cáncer es la principal causa de muerte en Europa en menores de 14 años. Se estima que cada año en España son diagnosticados alrededor 1.500 menores, de lo que un 20% no supera su enfermedad. A pesar del gran impacto de la situación, los tratamientos contra el cáncer infantil están estancados desde hace 30 años, ya que este es muy diferente que en adultos. La razón es que no se conocen los mecanismos que hacen que se formen los tumores en niños, ni tampoco las razones de que su sistema inmunitario no sea capaz de combatirlos.

Con este panorama, es imprescindible desarrollar la investigación clínica para poder comprender cómo se produce el cáncer, tratar de evitarlo y combatirlo mediante terapias más eficaces y con menos efectos secundarios. Todo ello pasa por la investigación y por el desarrollo de ensayos clínicos.

Para hacer frente a estos retos, en octubre de 2018 se puso en marcha la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil, una estructura multidisciplinar e integrada que combina la investigación puntera, los ensayos clínicos y las terapias más innovadoras y personalizadas.

La Unidad está liderada por el pediatra Antonio Pérez Martínez, jefe de Onco-Hematología y Trasplante Hematopoyético del Hospital Universitario La Paz. Precisamente en este centro es donde se encuentra esta estructura que ya ha ayudado a tratar a más de 1.000 menores.

El día a día de la Unidad

Explica Pérez a El Confidencial que en un día normal de la unidad siguen "una dinámica de trabajo estructurada" que comienza por la "mañana temprano, revisando el estado de los pacientes ingresados y los que asistirán a consulta ese día". También llevan a cabo reuniones temáticas como el comité de sarcoma, en el que participan cirujanos, radiólogos, traumatólogos, patólogos y farmacéuticos. Pero ante todo analizan "cada caso en particular, discutiendo opciones quirúrgicas, histología, estudios genéticos y posibles tratamientos."

Asimismo, durante la jornada se realizan reuniones "para coordinar los tratamientos, en las que se evalúan las patologías, se decide el tipo de tratamiento y se consideran posibles ensayos clínicos". "Además, pasamos por planta y consulta, manteniendo un flujo constante de interacciones con diferentes especialidades médicas", señala.

El director de la Unidad hace especial hincapié en que el trabajo "es colaborativo", "involucrando a médicos, enfermeras y especialistas en diversas áreas, como cardiología, nefrología y endocrinología, además de investigadores en oncología infantil". "Nos enfrentamos a desafíos constantes, ya que no siempre encontramos soluciones inmediatas. Sin embargo, hemos logrado avances significativos, mejorando diagnósticos y ofreciendo oportunidades que antes no existían", añade.

Las terapias avanzadas

Una de las señas de identidad de esta Unidad es el desarrollo y administración a pacientes de las llamadas "terapias avanzadas". Se trata de tratamientos en los que se modifican y administran células vivas del paciente o se realiza algún tipo de terapia genética. De hecho, Pérez y su equipo son especialistas en terapias celulares de última generación aplicadas al cáncer infantil.

Estas terapias están revolucionando el tratamiento de los pacientes, y en muchos casos están logrando mejorías en pacientes que serían impensables solamente cinco años atrás.

Nos encontramos, pues, ante un cambio de paradigma en el tratamiento del cáncer, ya que en muchos casos se trata de terapias vivas, células (en muchos casos del sistema inmunitario) que combaten al tumor y lo rechazan. No obstante, para garantizar su eficacia, calidad y seguridad, esta nueva generación de medicamentos debe cumplir todas las normativas y controles de calidad que cualquier otro medicamento, las llamadas Normas de Correcta Fabricación o Good Manufacturing Practices (GMP, por sus siglas en inglés).

Las salas blancas: donde nacen las terapias avanzadas

Para poder garantizar la calidad y seguridad en la producción, los medicamentos de terapia avanzada deben desarrollarse en unos espacios de alta limpieza, aislamiento y seguridad donde se puede trabajar debidamente con las células del paciente o de sus donantes.

Ese es el objetivo de unas instalaciones especiales y esenciales para desarrollar estos Medicamentos de Terapia Avanzada, las denominadas salas blancas. Son instalaciones diseñadas para trabajar en un ambiente muy controlado, de limpieza exhaustiva, aislamiento y seguridad, donde se puede trabajar adecuadamente con las células del paciente o de sus donantes.